低腺苷反义寡核苷酸、组合物、试剂盒及与支气管紧缩、肺炎、过敏及表面活性剂缺失相关的通气途径疾病的治疗方法.pdf

一种在活体条件下选择性地传送一种对应于一种靶基因或mRNA的核酸的方法,该方法包括给患者局部施用,如患者的呼吸系统,治疗剂量的一种寡核苷酸,使该寡核苷酸以有效量到达所述靶多核苷酸,并降低或阻止其表达;所述寡核苷酸反义于起始密码区、编码区、5'或3'端内含子－外显子连接区或基因连接区的2－10个核苷酸内的区域,或者反义于基因的互补mRNA。另外还有一种治疗和腺苷介导作用的方法,该方法包括将一种反义寡核苷酸以有效治疗呼吸系统、肺或导气管疾病的剂量给患者局部用药。为通过所述寡核苷酸的代谢物最小激发起腺苷受体,给

1： 权利要求书
2： 一种药物组合物，含有一种或多种寡核苷酸或它们的结合物或混合物以及一种药理学或兽医学上可接受的载体或稀释剂；其中当该组合物被施用于哺乳动物时，其能有效地减轻支气管紧缩和/或肺炎、过敏、或表面活性剂缺失或低分泌，所述寡核苷酸含有0-约15％腺苷并反义于一种靶，该靶选自由起始密码、编码区、5′和3′端基因组侧翼区、5′和3′内含子-外显子连接区和编码与肺导气管机能失调相关的一种靶多肽的基因的连接区的2-10个核苷酸的区域所组成的组中；或者反义于所述多肽mRNA。