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1、(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 (43)申请公布日 (21)申请号 201710080783.2 (22)申请日 2017.02.15 (71)申请人 闵晓洁 地址 110005 辽宁省沈阳市和平区民主路 181号 (72)发明人 闵晓洁 (51)Int.Cl. A61K 48/00(2006.01) A61P 27/02(2006.01) (54)发明名称 小分子RNA干扰端粒酶逆转录酶质粒抑制视 网膜、 脉络膜新生血管新制剂 (57)摘要 本发明涉及小分子RNA干扰端粒酶逆转录酶 质粒抑制视网膜、 脉络膜新生血管新制剂， 主要 用于医学领域中。
2、， 眼科视网膜、 脉络膜新生血管 的防控与治疗。 目前， 视网膜新生血管生物药物 治疗主要是抗VEGF靶分子治疗， 作用时间较短， 易复发。 因此， 有必要从分子和基因水平探寻其 它潜在的治疗靶目标， 寻找更有效方法治疗和预 防视网膜新生血管的发生。 1.本发明以端粒酶逆 转录酶(TERT)为靶点， 以小分子RNA （siRNA） 干扰 为基础， 通过TERT干扰性RNA视网膜、 脉络膜新生 血管中TERT蛋白质的表达下调， 降低视网膜、 脉 络膜新生血管内皮细胞的端粒酶活性并抑制视 网膜、 脉络膜新生血管内皮细胞的增殖。 2.siRNA 的设计和质粒的构建。 根据基因库中TERT基因的 mR。
3、NA序列设计siRNA作用靶点， 化学合成。 权利要求书1页 说明书1页 CN 108421050 A 2018.08.21 CN 108421050 A 1.小分子RNA干扰端粒酶逆转录酶质粒抑制视网膜、 脉络膜新生血管新制剂， 主要用于 医学领域中， 眼科视网膜、 脉络膜新生血管的防控与治疗。 其特征有： 本发明以端粒酶逆转 录酶(telomerase reverse transcription ,TERT)为靶点， 以小分子RNA （small interference RNA， siRNA） 干扰为基础， 通过TERT干扰性RNA视网膜新生血管中TERT蛋白质 的表达下调， 降低视网膜。
4、新生血管内皮细胞的端粒酶活性并抑制视网膜新生血管内皮细胞 的增殖， 达到抑制视网膜新生血管形成的治疗效果； siRNA 的设计和质粒的构建， 根据基 因库中TERT基因的mRNA序列设计siRNA作用靶点， 化学合成。 权 利 要 求 书 1/1 页 2 CN 108421050 A 2 小分子RNA干扰端粒酶逆转录酶质粒抑制视网膜、 脉络膜新生 血管新制剂 技术领域 0001 医学领域中， 眼科视网膜、 脉络膜新生血管的防控与治疗。 背景技术 0002 视网膜新生血管可见于糖尿病视网膜病变、 视网膜静脉阻塞、 早产儿视网膜病变、 视网膜静脉炎等多种眼病， 对视力危害极大甚至可引起视力完全丧失。
5、。 而目前， 视网膜新生 血管生物药物治疗主要是抗VEGF靶分子治疗， 主要包括VEGF反义寡聚脱氧核苷酸、 VEGF抗 体、 RNA干扰VEGF药物等， 作用时间较短， 易复发。 所以， 目前非常有必要从分子和基因水平 探寻其它潜在的治疗靶目标， 寻找更有效方法治疗和预防视网膜新生血管的发生。 发明内容 0003 目前认为， 端粒酶逆转录酶是端粒酶活性的主要调控亚单位。 端粒酶与血管内皮 细胞增殖密切相关， 对新生血管形成及维持血管内皮的稳定性起着重要作用。 1.本发明以 端粒酶逆转录酶(telomerase reverse transcription,TERT)为靶点， 以小分子RNA （small interference RNA， siRNA） 干扰为基础， 通过TERT干扰性RNA视网膜、 脉络膜新生血 管中TERT蛋白质的表达下调， 降低视网膜、 脉络膜新生血管内皮细胞的端粒酶活性并抑制 视网膜、 脉络膜新生血管内皮细胞的增殖， 达到抑制视网膜、 脉络膜新生血管形成的治疗效 果。 2. siRNA 的设计和质粒的构建。 根据基因库中TERT基因的mRNA序列设计siRNA作用靶 点， 化学合成。 说 明 书 1/1 页 3 CN 108421050 A 3 。